Was ein patientenrelevanter Endpunkt ist, wird in der Onkologie hitzig debattiert. Nach Ansicht von Robert Kemp und Vinay Prasad gehören die response rate und progression free survival nicht dazu. In einem Opinion Piece in BMC Medicine diskutieren die Autoren die entstehenden Probleme, wenn Surrogatmarker für die Zulassung und klinische Entscheidungen genutzt werden.
Und selbst wenn in den Zulassungsstudien eine Verbesserung des overall survivals gezeigt wurde, heißt das noch lange nicht, dass sich dieser Nutzen auch im richtigen Leben zeigt. Daran ist unter anderem eine selektive Auswahl der Patienten schuld. Auch an diesem Viewpoint in JAMA Oncology ist der fabelhafte Vinay Prasad beteiligt (unbedingt auf Twitter folgen, los!).
Und ganz neu: Im BMJ hat eine Autorengruppe um Courtney Davis einmal ausgewertet, für wieviele Onkologika zum Zeitpunkt der Zulassung tatsächlich Daten zum overall survival oder zur Lebensqualität vorgelegen haben. Die erschreckende Bilanz: Im Zeitraum 2009-2013 hat die EMA insgesamt 48 Onkologika in 68 Indikationen zugelassen. Bei 12 Prozent der Indikationen lagen nur unkontrollierte (einarmige) Studien vor, nur bei 35 Prozent war tatsächlich eine Verlängerung der Lebenszeit zu finden. Die Größe des Therapieeffekts war allerdings marginal und lag im Median bei 2,7 Monaten. Eine Verbesserung der Lebensqualität war zum Zeitpunkt der Zulassung nur bei 10 Prozent der Indikationen nachgewiesen. Und Post-Marketing-Studien verbesserten den Erkenntnisstand für die Hälfte der Indikationen auch nicht wesentlich. Die wichtigsten Erkenntnisse lassen sich auch in einem zugehörigen Podcast nachhören. Nein, Vinay Prasad war an dieser Studie nicht beteiligt (;-P), aber er hat das lesenswerte Editorial dazu geschrieben.